[천지일보=이수정 기자] 한미약품은 급성골수성백혈병(AML) 치료 혁신신약으로 개발 중인 ‘HM43239’를 투여해 의미있는 결과를 도출한 환자 임상 결과를 미국혈액학회(ASH)에서 발표했다고 11일 밝혔다.
HM43239는 AML을 유발하는 FLT3 돌연변이와 혈액세포 내 면역세포의 비정상적 활성화를 차단하는 SYK 단백질을 이중 억제하는 혁신신약 후보물질이다.
이번 학회에서 한미약품은 MD 앤더슨 암센터 나발 데이버 박사와 함께 진행한 미국과 한국에서의 임상 ½상에 참여한 일부 환자 케이스를 선정해 발표했다.
AML 치료를 위해 미도스타우린을 투여한 후 반응이 없어 또 다른 치료 요법인 길테리티닙과 아자시티딘을 투여해 반응을 보이지 않은 67세 여성 환자에게 HM43239를 투여한 1개월 후 골수아세포가 5% 미만으로 감소되고 혈구 수치가 정상으로 회복된 상태인 완전관해가 확인됐다. 환자는 2개월 후 자가조혈모세포이식(ASCT)이 가능한 조건으로 회복돼 이식을 받았다.
또 공고요법과 구제요법에 불응성을 보인 60세 남성 환자는 HM43239 투여 후 완전관해를 확인했으며 현재 9개월째 이 수준을 유지하고 있다.
이 두 환자는 골수아세포 1% 이하 감소와 관해 기준에 부합하는 호중구 1000 이상, 혈소판 10만 이상의 혈액 수치 회복 양상을 확인했다. 임상 도중 심각한 부작용은 발견되지 않았다고 회사측은 설명했다.
HM43239는 미국 FDA로부터 급성골수성백혈병 치료를 위한 희귀의약품으로 한국 식약처로부터는 개발단계 희귀의약품으로 지정받은 바 있다.
권세창 한미약품 사장은 “HM43239는 급성골수성백혈병에서 흔히 발현되는 돌연변이를 표적하고 기존 치료제의 내성 극복도 가능한 강력한 혈액암 치료제”라며 “현 임상을 순조롭게 진행시켜 혈액암 분야 차세대 치료제로 상용화 할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.