[천지일보=강병용 기자] JW중외제약은 A형 혈우병치료제인 ‘에미시주맙’이 식품의약품안전처로부터 항체보유의 A형 혈우병에대한 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 밝혔다.
희귀의약품 지정제도는 제약사의 희귀질환 연구를 활성화하고 환자의 치료 기회를 확대하고자 마련된 제도로 지정된 의약품은 품목허가 시 신속심사 대상이 된다.
회사측에 따르면 에미시주맙은 일본 로슈그룹 산하 쥬가이제약으로부터 국내 독점판권을 확보했다. 에미시주맙은 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병을 치료하는 유전자재조합의약품으로 제8인자의 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술이 적용된 혁신신약이다.
쥬가이제약은 로슈그룹과 함께 혈액응고 제8인자의 억제인자를 보유한 소아 및 성인 A형 혈우병 환자의 예방요법에 ‘획기적 치료제’로 지정한 에미시주맙에 대해 글로벌 임상을 진행해 왔다. 지난해 11월 미국 식품의약국(FDA)으로부터, 올해 2월에는 유럽의약청(EMA)으로부터 각각 시판허가를 승인받은 바 있다.
FDA의 신약허가는 에미시주맙이 획기적 치료제와 희귀의약품에 선정돼 전문의약품 허가신청자 비용 부담법(PDUFA)과 비교해 3개월여 앞당겨 진행됐다. 정맥주사가 아니라 피하에 직접 주사할 수 있는 A형 혈우병치료제가 미국 FDA의 신약 허가를 받은 것은 이번이 처음이다.
JW중외제약 관계자는 “에미시주맙은 기존 치료제의 문제점을 해결하는 혁신적인 신약으로 약효지속성, 편의성을 환자에게 제공할 수 있고 희귀질환인 항체보유 A형 혈우병 뿐 아니라 향후 항체를 보유하지 않은 환자도 사용할 수 있다는 측면에서 기대를 모으고 있다”며 “에미시주맙이 국내에서 항체보유의 A형 혈우병에 대해 희귀의약품으로 지정된 만큼 남은 허가 절차에 속도를 내 평생 정기적으로 치료제를 투여 받아야 하는 A형 혈우병 환자들의 삶의 질 개선에 기여할 것”이라고 말했다.
글로벌 제약시장 분석기관인 글로벌데이터는 오는 2026년에는 에미시주맙이 세계 혈우병 시장에서 연매출 5조원 이상을 올리며 1위를 차지할 것으로 전망했다. 국내 A형 혈우병치료제 시장 규모는 약 1500억원(건강보험심사평가원 사용실적)으로 추산된다.