GC녹십자,세계 최초 중증형 헌터증후군 치료제 허가

[천지일보=이수정 기자] GC녹십자가 세계 최초로 뇌실투여 방식의 헌터증후군 치료제 허가를 받았다.

GC녹십자는 파트너사인 ‘클리니젠(Clinigen K.K.)’이 일본 후생노동성으로부터 뇌실 내 투여 방식의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV (intracerebroventricular)’의 품목허가를 획득했다고 22일 밝혔다.

헌터라제ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. 기존 정맥주사 제형의 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하지 못해 ‘뇌실질 조직(cerebral parenchyma)’에 도달하지 못하는 점을 개선한 것이다.

회사측에 따르면 이번 허가는 세계 최초로 중증형 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 방식 제공이 가능해졌다는 데 큰 의미가 있다. 중추신경손상을 보이는 환자는 전체 헌터증후군 환자의 70%에 달한다. 헌터라제ICV는 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 약물이 전달돼 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경 손상에 기인한 증상까지 완화시킬 수 있을 것으로 기대된다.

허은철 GC녹십자 사장은 “이번 승인은 중증형 헌터증후군 환자의 중추신경손상 문제에 대한 미충족 수요를 해소하기 위해 노력해 온 환자와 의료진, 지역사회의 큰 업적이 될 것”이라고 말했다.

한편 헌터증후군은IDS(Iduronate-2-sulfatase)효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만명 중 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다.